生物学中心法则
中心法则描述了信息在生物系统中的流动。以DNA为模板，我们的细胞转录RNA分子，再将其转化为蛋白质。DNA突变通过这个过程迁移，有时会产生功能失调的蛋白质。虽然蛋白质是疾病的主要原因，但科学家可以针对任何分子——DNA、RNA或蛋白质——进行精准治疗。
我们相信，更多的治疗靶点可以为患者带来更好的健康结果。
创新疗法可以针对中心法则的每一部分
研究人员可以使用基因编辑来靶向DNA来治疗或预防心脏病，沉默RNA来控制多发性神经病，并降解蛋白质来限制肿瘤的生长。
DNA—DNA编辑可以预防非人类灵长类动物的心血管疾病
Verve -101是一种用于治疗高胆固醇血症的基因编辑疗法，Verve Therapeutics正在进行临床研究。
RNA—RNA沉默正在逆转神经疾病
由Alnylam制药公司开发的Patirisan最近被FDA批准用于hATTR淀粉样变性导致的多发性神经病。
蛋白质—靶向蛋白质降解物抑制肿瘤生长
依鲁替尼是一种治疗多种癌症的小分子药物。NX-2127是NurixTherapeutics的靶向蛋白降解剂，目前正在临床研究中。